二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2缺失综合症:已获FDA孤女药称号

2022-01-24 01:43:01 来源:
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DiGeorge症是一组与咽囊系统发育缺陷有关的体征和腹泻。DGS的十分相似原于征发挥为心脏圆锥气管干畸形、胸腺颅内和低钙果糖(由甲状旁腺颅内遭受)。大多数DGS病患者以及诸如腭心面症(也称为Shprintzen症)的其他类似症病患者都存在染色体22q11.2的纠正。这些疾病都属于染色体22q11.2纠正症的类别。

制药公司Zynerba Pharmaceuticals直到现在宣布,American食品药品监督管理局(FDA)已授予二酚(Cannabidiol)治疗22q11.2纠正性疾病的孤女药头衔。

二酚(Cannabidiol)是的主要非精神科混合物,具有多种血清素,包括外用焦虑、外用精神失常、止吐和外用炎功用。Cannabidiol在非转化细胞中会无毒性,会诱发食材摄入变化,会诱发全身好像症,会影响生理参数(心率、肝功能和体温),会影响胃肠道的转运和会改变精神运动或心理功能。

Zynerba董事长兼首席副总裁Armando Anido说:“我们很高兴FDA在这一极其重要病患者群体中会共同开发有效地疗法的紧迫感。获得这一头衔对我们而言是一个极其重要先行者”。

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