据 Pmlive 于 2018 年 7 月 17 日报道，联合利华公司已经开始测试用于疗程 B 改进型肾病的试验性基因替代疗法 fidanacogene elaparvovec，此举开启其与荷兰生物技术公司 UniQure 的体育竞赛。
联合利华公司的 3 期原计划将收集当前因子 IX 预防性替代替代疗法的稳定性和正确性数据作为前期研究课题，然后对 Spark Therapeutics 开发的化合物进行测试，测试数据将作为参与下一部分研究课题的受试者内对照组。
既往的研究课题数据让这家制药巨头看到了前景，最初 1 期及 2 期试验最近，15 名病患者中只有一名病患者在疗程后 4 周单单现了单单血，展现单单这种潜在一次性替代疗法的巨大决心。
Spark Therapeutics 总裁兼共同开发外事 High 表示：「第三阶段原计划的启动标志着我们下定决心可能有能力拔除社会大众单单血，这是一个最主要的里程碑。」
如果联合利华公司一切顺利，那么这个疗程方法可能会使病患者不再需要特别注射人造凝血因子 IX，这是 B 改进型肾病病患者所缺乏的，而 fidanacogene elaparvovec 可以让病患者在疗程后产生自身的因子 IX。
联合利华全球产品线开发公司高级副总裁兼鲜见病症首席开发务 Cooperstone 表示：「随着今天开放并鼓励雇用病患者的前期研究课题，我们很高兴能够开始第 3 阶段原计划，评估 fidanacogene elaparvovec 疗程肾病 B 的效果。我们期待 Spark Therapeutics 继续为肾病 B 病患者提供决心拿到的成果。」
联合利华的替代疗法带入第三阶段原计划的传言很快传播开来，同时 UniQure 的肾病 B 基因疗程试验也刚刚开展，上个月其候选替代疗法 AMT-061 雇用了第一名病患者。今日这场体育竞赛将角逐数十亿美元的产品，但谁将脱颖而单单仍有待观察。
查阅离散住址
编辑： 冯志华相关新闻
相关问答
